ProQR beginnt die Erprobung seines nächsten RNA-Editing-Kandidaten am Menschen
AX-0811 wird nun an gesunden Freiwilligen getestet. Die Studie prüft Sicherheit und Wirkung am vorgesehenen biologischen Ziel; ein Nutzen für Patienten braucht weitere Belege.
Am 9. September meldete ProQR, dass der erste gesunde Freiwillige AX-0811 in einer Phase-1-Studie erhalten hatte. Das Unternehmen entwickelt die Behandlung für cholestatische Lebererkrankungen. Diese erste Studie untersucht Sicherheit, Verträglichkeit, die Verarbeitung im Körper und Hinweise auf biologische Aktivität. ProQR erwartete Anfang Januar 2027 erste Daten aus den ersten beiden Kohorten dazu, ob die Behandlung am vorgesehenen Ziel wirkt.
Dieser Test ist wichtig, weil die ermutigenden Vergleiche bislang aus präklinischen Untersuchungen stammten. Laut ProQR zeigte AX-0811 eine höhere Wirkstärke und eine längere Halbwertszeit als AX-0810. Ob sich diese Unterschiede übertragen lassen, muss die Erprobung am Menschen zeigen. Positive erste Ergebnisse könnten die weitere Entwicklung unterstützen. Da die Teilnehmer gesund sind, kann diese Studie jedoch keinen Nutzen für Patienten belegen.
ProQR kündigte außerdem eine Investorenveranstaltung für den 30. September an, um die geplante Bewertung der kommenden Ergebnisse zu erläutern. Die Fragen dazu sind konkret: Was zeigen die Sicherheitsdaten, wie stark wirkt die Behandlung auf ihr Ziel und wie lange hält die Wirkung an? Belege für einen Nutzen bei Patienten müssten anschließend noch folgen.
Zum Unternehmensprofil von ProQR Therapeutics N.V.