ProQR begint het onderzoek bij mensen naar zijn volgende kandidaat voor RNA-bewerking
AX-0811 wordt nu bij gezonde vrijwilligers getest. De studie onderzoekt de veiligheid en de werking op het beoogde biologische doelwit; voordeel voor patiënten vraagt om verder bewijs.
Op 9 september meldde ProQR dat de eerste gezonde vrijwilliger AX-0811 had gekregen in een fase 1-studie. Het bedrijf ontwikkelt de behandeling voor cholestatische leverziekten. Deze eerste studie onderzoekt veiligheid, verdraagbaarheid, hoe het lichaam de behandeling verwerkt en signalen van biologische activiteit. ProQR verwachtte begin januari 2027 de eerste gegevens uit de eerste twee cohorten over de werking op het beoogde doelwit.
Die test is belangrijk omdat de bemoedigende vergelijkingen tot dan toe uit preklinisch onderzoek kwamen. Volgens ProQR werkte AX-0811 krachtiger en had het een langere halfwaardetijd dan AX-0810. Onderzoek bij mensen moet uitwijzen of die verschillen ook daar optreden. Positieve eerste resultaten kunnen verdere ontwikkeling ondersteunen, maar omdat de deelnemers gezonde vrijwilligers zijn, kan deze studie geen voordeel voor patiënten aantonen.
ProQR kondigde ook een beleggersbijeenkomst voor 30 september aan om uit te leggen hoe het de komende resultaten wilde beoordelen. De vragen bij die resultaten zijn concreet: wat blijkt over de veiligheid, hoe sterk beïnvloedt de behandeling het doelwit en hoe lang houdt dat effect aan? Bewijs van voordeel voor patiënten zou daarna nog moeten volgen.
Bekijk ProQR Therapeutics N.V.