ProQR avvia la prova nell’uomo del prossimo candidato per l’editing dell’RNA
AX-0811 è entrato nella sperimentazione su volontari sani. Lo studio esamina la sicurezza e l’azione sul bersaglio biologico previsto; un beneficio per i pazienti richiede altre prove.
Il 9 settembre ProQR ha annunciato che il primo volontario sano aveva ricevuto AX-0811 in uno studio di fase 1. L’azienda sviluppa il trattamento per le malattie colestatiche del fegato. Questo primo studio esamina sicurezza, tollerabilità, comportamento del trattamento nell’organismo e segnali di attività biologica. ProQR attendeva all’inizio di gennaio 2027 i primi dati delle prime due coorti sull’azione del trattamento al livello del bersaglio previsto.
Questa verifica conta perché i confronti incoraggianti provenivano fino ad allora da studi preclinici. Secondo ProQR, AX-0811 aveva mostrato maggiore potenza e un’emivita più lunga di AX-0810. La sperimentazione nell’uomo deve chiarire se queste differenze si confermano. Primi risultati positivi potrebbero sostenere ulteriori sviluppi, ma poiché i partecipanti sono volontari sani, lo studio non può dimostrare un beneficio per i pazienti.
ProQR aveva anche annunciato un evento per gli investitori il 30 settembre, per spiegare come intendeva valutare i risultati in arrivo. Le domande sono concrete: cosa mostrano i dati di sicurezza, quanto è forte l’effetto sul bersaglio e quanto dura? Le prove di un beneficio nei pazienti dovrebbero ancora seguire.