ProQR commence l’essai chez l’humain de son prochain candidat d’édition de l’ARN
AX-0811 est désormais testé chez des volontaires sains. L’étude examine sa sécurité et son action sur la cible biologique prévue ; un bénéfice pour les patients demande d’autres preuves.
Le 9 septembre, ProQR a annoncé que le premier volontaire sain avait reçu AX-0811 dans une étude de phase 1. L’entreprise développe ce traitement pour les maladies cholestatiques du foie. Cette première étude examine la sécurité, la tolérance, le devenir du traitement dans l’organisme et les signes de son activité biologique. ProQR attendait début janvier 2027 les premières données des deux premières cohortes sur l’action du traitement au niveau de sa cible.
Ce test compte parce que les comparaisons encourageantes provenaient jusque-là de travaux précliniques. Selon ProQR, AX-0811 avait montré une activité plus puissante et une demi-vie plus longue qu’AX-0810. L’essai chez l’humain doit établir si ces différences se retrouvent. Des premiers résultats favorables pourraient soutenir la poursuite du développement, mais puisque les participants sont des volontaires sains, cette étude ne peut pas démontrer un bénéfice pour les patients.
ProQR avait aussi annoncé une rencontre investisseurs pour le 30 septembre afin d’expliquer comment elle comptait évaluer les résultats à venir. Les questions sont concrètes : que montrent les données de sécurité, quelle est l’ampleur de l’action sur la cible et combien de temps dure-t-elle ? Les preuves d’un bénéfice chez les patients resteraient ensuite à obtenir.